【小於胎齡兒】Somapacitan 注射液

1 在進行任何研究相關活動之前，須獲得受試者的父母或法定代理人的知情同意書及兒童同意書（如年齡適當）。研究相關活動是指作為研究的一部分而執行的任何程序，包括用於確定是否適合參與研究的活動。
2 既往未接受過促生長療法，包括但不限於生長激素、胰島素樣生長因子 (IGF)-I 和胃饑餓素類似物。
3 適用於 SGA 兒童： 出生時小於胎齡（出生身長低於 -2 標準差評分 [SDS] 或出生體重低於 -2 SDS，或兩者兼有）（相對於國家/地區標準）。
4 青春期前兒童： a) 男孩： 1. 篩選時年齡大於或等於 2 歲 26 周且小於 11.0 歲。 2. 睾丸體積小於 4 mL b) 女孩： 1. 篩選時年齡大於或等於 2 歲 26 周且小於 10.0 歲。 2. 乳腺發育為 Tanner I 期：無可觸及的乳腺腺體組織
5 身高受損，定義為篩選時的身高比美國疾病控製與預防中心標準中實足年齡和性別所對應的平均身高至少低 2.5 個標準差。
6 身高增長速率受損，定義為在篩選前最短 6 個月、最長 18 個月的時間範圍內計算的年化身高增長速率低於Prader標準中實足年齡和性別所對應的第 50 百分位數。
7 體重指數低於美國疾病控製與預防中心體重指數-年齡增長對照表中的第 95 百分位數。
8 適用於患有 TS 的女孩： 根據 30 個（或以上）淋巴細胞的染色體分析，確診為 TS。
9 青春期前女孩： 1. 篩選時年齡大於或等於 2 歲 26 周且小於 10.0 歲。 2. 乳腺發育為 Tanner I 期：無可觸及的乳腺腺體組織。
10 身高受損，定義為篩選時的身高比美國疾病控製與預防中心標準中實足年齡和性別所對應的平均身高至少低 2.0 個標準差。
11 有篩選前 6-18 個月內測量的曆史身高值。
12 隨機分配前接受的甲狀腺激素替代治療（如適用）應保持充分且穩定狀態至少 90 天
13 適用於 NS 兒童： 根據 van der Burgt 評分列表，臨床診斷為 NS。
14 青春期前兒童： a) 男孩： 1. 篩選時年齡大於或等於 2 歲 26 周且小於 11.0 歲。 2. 睾丸體積小於 4 mL b) 女孩： 1. 篩選時年齡大於或等於 2 歲 26 周且小於 10.0 歲。 2. 乳腺發育為 Tanner I 期：無可觸及的乳腺腺體組織。
15 身高受損，定義為篩選時的身高比美國疾病控製與預防中心標準中實足年齡和性別所對應的平均身高至少低 2.0 個標準差。
16 有篩選前 6-18 個月內測量的曆史身高值。
17 隨機分配前接受的甲狀腺激素替代治療（如適用）應保持充分且穩定狀態至少 90 天。
18 適用於 ISS 兒童： 青春期前兒童： a) 男孩： 1. 篩選時年齡大於或等於 2 歲 26 周且小於 11.0 歲。 2. 睾丸體積小於 4 mL b) 女孩： 1. 篩選時年齡大於或等於 2 歲 26 周且小於 10.0 歲。 2. 乳腺發育為 Tanner I 期：無可觸及的乳腺腺體組織
19 骨齡： a) 男孩： 1. 骨齡小於或等於 12 歲。 2. 與實足年齡相比，骨齡延遲或提前不超過 2 歲。 b) 女孩： 1. 骨齡小於或等於 11 歲。 2. 與實足年齡相比，骨齡延遲或提前不超過 2 歲。
20 身高受損，定義為篩選時的身高比美國疾病控製與預防中心標準中實足年齡和性別所對應的平均身高至少低 2.5 個標準差。
21 有篩選前 6-18 個月內測量的曆史身高值。
22 篩選前 18 個月內進行的 GH 激發試驗期間，一次 GH 分泌正常（GH 峰值高於 7 ng/mL），或者如果 ISS 兒童無該試驗結果。，則應作為篩選評估的一部分進行檢測，而且必須在隨機分配前獲得結果 中國大陸 1. （ISS 特定入選標準）GH 激發試驗期間 GH 分泌正常（GH 峰值高於或等於 10 ng/ml）。 2. （適用於所有入選標準）除非另有說明，否則入選標準將由研究者自行評估。

1 已知或疑似對研究幹預產品或相關產品有超敏反應。
2 先前隨機分配至本研究的同一子研究。
3 在篩選前3個月內接受過任何試驗用藥品，或在隨機分配時正在參加另一項臨床研究。
4 根據當地臨床實踐，疑似或確診患有生長激素缺乏症的兒童。
5 診斷患有糖尿病或者篩選時中心實驗室檢查的 a. 空腹血漿葡萄糖值高於或等於 126 mg/dL (7.0 mmol/L) 或者 b. HbA1c 高於或等於 6.5% 的兒童。
6 目前患有炎症性疾病且在篩選前 3 個月內需要連續兩周以上的係統性皮質類固醇治療。
7 在篩選前 12 個月內需要接受連續 4 周以上的劑量大於 400 μg/天的吸入型布地奈德或等效吸入型糖皮質激素治療（例如 250 μg/天的丙酸氟替卡鬆）的兒童。
8 伴隨使用可能影響生長的其他治療，例如但不限於用於治療注意力缺陷多動障礙 (ADHD) 的呱甲酯。
9 診斷患有 ADHD。
10 有惡性腫瘤病史或已知存在惡性腫瘤，包括顱內腫瘤。
11 有乙型肝炎或丙型肝炎病史或已知存在活動性乙型肝炎或丙型肝炎（此排除標準不包括因接種乙肝疫苗而存在抗體的情況）。
12 研究者認為可能會危及受試者安全或不利於依從研究方案的任何疾病。
13 根據研究者的判斷，受試者或其父母/法定代理人有可能不依從研究實施要求。
14 目前正在接受性激素或芳香化酶抑製劑治療。
15 適用於 SGA 兒童： 任何已知或疑似可能影響生長或難以通過立位身高測量評估生長的臨床顯著異常，例如但不限於： a. 已知有骨發育不良家族史。 b. 顯著的脊柱異常，包括但不限於脊柱側凸、脊柱後凸和脊柱裂變異。 c. 任何其他可導致身材矮小的疾病/不良狀況，例如但不限於心理社會剝奪、營養疾病、慢性係統性疾病和慢性腎病。 d. TS（包括嵌合型）。 e. NS。 f. 激素缺乏症。 g. 營養不良導致的身材矮小兒童，定義為按以下標準的 -2 個標準差。0-5 歲：2006 年世界衛生組織多中心生長參照研究的身高別體重。5 歲以上：2007 年世界衛生組織體重指數。 h. 已知染色體非整倍體或重要基因突變導致的伴身材矮小的醫學“綜合征”，包括但不限於 Laron 綜合征、Prader-Willi 綜合征、Russell-Silver 綜合征、骨發育不良、SHOX 基因異常或 GH 受體缺乏。
16 適用於 TS 兒童： 任何已知或疑似可能影響生長或難以通過立位身高測量評估生長的臨床顯著異常，例如但不限於： a. 已知有骨發育不良家族史。 b. 顯著的脊柱異常，包括但不限於脊柱側凸、脊柱後凸和脊柱裂變異。 c. 任何其他可導致身材矮小的疾病/不良狀況，例如但不限於心理社會剝奪、營養疾病、慢性係統性疾病和慢性腎病。 d. NS。 e. 嵌合體比例低於 10%。 f. 尚未行性腺切除術的嵌合 Y 染色體物質的 TS。 g. 美國紐約心髒病協會心功能分級 (NYHA) II 級或以上，或需要藥物治療的任何心髒疾病。 h. 患有乳糜瀉且在篩選前 12 個月內未堅持無麩質飲食的受試者。
17 適用於 NS 兒童： 任何已知或疑似可能影響生長或難以通過立位身高測量評估生長的臨床顯著異常，例如但不限於： a. 已知有骨發育不良家族史。 b. 顯著的脊柱異常，包括但不限於脊柱側凸、脊柱後凸和脊柱裂變異。 c. 任何其他可導致身材矮小的疾病/不良狀況，例如但不限於心理社會剝奪、營養疾病、慢性係統性疾病和慢性腎病。 d. TS（包括嵌合型）。 e. 努南綜合征相關疾病：努南綜合征伴多發性雀斑（以前稱為 Leopard 綜合征）、努南綜合征伴生長期頭發鬆動、心-麵-皮膚綜合征 (CFC)、Costello 綜合征、神經纖維瘤病 1 型 (NF1) 和 Legius 綜合征。必須在隨機分配前獲得分子基因檢測結果，以排除這些情況。 f. 患有乳糜瀉且在篩選前 12 個月內未堅持無麩質飲食的受試者。
18 適用於 ISS 兒童： 任何已知或疑似可能影響生長或難以通過立位身高測量評估生長的臨床顯著異常，例如但不限於： a. 已知有骨發育不良家族史。 b. 顯著的脊柱異常，包括但不限於脊柱側凸、脊柱後凸和脊柱裂變異。 c. 任何其他可導致身材矮小的疾病/不良狀況，例如但不限於心理社會剝奪、營養疾病、慢性係統性疾病和慢性腎病。 d. TS（包括嵌合型）。 e. NS。 f. 激素缺乏症。 g. 出生時小於胎齡（定義為出生身長低於 -2 SDS 或出生體重低於 -2 SDS，或兩者兼有）（相對於國家/地區標準）。 h. 已知染色體非整倍體或重要基因突變導致的伴身材矮小的醫學“綜合征”，包括但不限於 Laron 綜合征、Prader-Willi 綜合征、Russell-Silver 綜合征、骨發育不良、SHOX 基因異常或 GH 受體缺乏。 中國大陸 1. （適用於所有排除標準）除非另有說明，否則排除標準將由研究者自行評估。

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