神經係統遺傳病一般治療
神經係統遺傳病西醫治療
一、治療
隨著醫學的發展,能夠醫治的遺傳病逐漸增多,如能早期診斷、及時治療可使症狀減輕或緩解,如肝豆狀核變性患者用銅的螯合劑青黴胺治療促進體內銅排除,苯丙酮尿症患兒用低苯丙氨奶粉和苯丙氨酸降氨酶治療等,其他治療如神經營養藥、飲食療法、酶替代(如黏多糖Ⅰ型和Ⅱ型)、康複和手術矯正等有一定的療效。
基因治療(gene therapy)是應用基因工程技術替換、增補或校正缺陷基因,達到治療遺傳病目的。引入外源性基因方法是利用病毒載體把正常基因攜帶到靶細胞中,並產生有生理意義的表達。隨著人類基因組計劃完成、分子遺傳學發展和神經係統遺傳病的病因和發病機製闡明,預期基因治療在不久的將來在遺傳病治療方麵會發揮重要作用。
二、預後
大多數神經係統遺傳病在30歲前出現症狀;神經係統遺傳病目前大多數尚無有效的治療方法,故多數神經係統遺傳病預後不良。