先天性無轉鐵蛋白血症一般治療
一、治療
輸入純化的轉鐵蛋白或正常人血漿可獲良好療效,患兒貧血症狀漸消失並恢複生長發育。用純化的轉鐵蛋白可減少由輸血帶來的肝炎等疾病的危險,應盡量避免輸紅細胞以防鐵在骨髓外積聚過多,繼發血色病的危險。
輸入純化的轉鐵蛋白或正常人血漿後患者體內轉鐵蛋白的升高持續不超過1周,但此期間一批幼紅細胞攝取鐵後逐漸成熟,可維持正常造血達4個月,故每2~4個月輸1次即可。有些患者每3~4個月靜脈注射1~2g高純度轉鐵蛋白,共治療4~7年療效良好,未產生轉鐵蛋白抗體。
二、預後
關於患者預後資料有限,長期預後尤為如此。未經治療者多死於含鐵血黃素沉著和充血性心力衰竭。接受轉鐵蛋白治療者有存活26年的報告。早期診斷、早期足量人轉鐵蛋白治療對防止髒器含鐵血黃素沉著非常重要。