本病確切病因不詳，個案報道HB發病與胎兒期酒精中毒或母親口服避孕藥物有關。另有人認為其發病可能與11p等位基因純合性變異相關。病理改變組織學上說，此瘤像是不成熟、不同分化程度的肝組織，可分為胎兒型(高分化型)、胚胎型(低分化型)及未分化型(未成熟型)三個亞型。
本病患兒常見並發臍疝、膈疝、腸道畸形、腎髒畸形等先天性畸形及代謝紊亂性疾病。本病還可使患兒發生性早熟、繼發性貧血、腹水及下肢水腫，偶見上消化道出血及黃疸。
初發病時，一般症狀不明顯，無黃疸或發熱，可腹部脹滿在洗澡時被父母發現，有時是在健康檢查時被醫生發現了腹部腫塊，稍大兒童可訴腹痛。肝癌細胞有時可產生促性腺激素而使患兒發生性早熟，個別患兒見皮膚出現色素沉著，有的患兒不覺有腹痛，病程較一般惡性腫瘤進展迅速，可有食欲減退、乏力、進行性體重減輕。晚期可有發熱、繼發性貧血、腹水及下肢水腫，偶見上消化道出血及黃疸。觸診肝大堅硬，肝邊緣明顯硬，表麵不光滑，有結節。
本病病因尚不詳，可能與胎兒期有關，母親可以參照一般腫瘤的預防方法，了解腫瘤的危險因素，製定相應的防治策略可降低腫瘤的危險預防腫瘤的發生有2個基本線索，即使腫瘤在體內已經開始形成，它們也可幫助機體提高抵抗力，這些策略如下所述：
1、避免有害物質侵襲(促癌因素)就是能夠幫助我們避免或盡可能少接觸有害物質
腫瘤發生的一些相關因素在發病前進行預防很多癌症在它們形成以前是能夠預防的1988年美國的一份報告詳細比較了國際上惡性腫瘤相關情況，提出許多已知的惡性腫瘤其外部因素原則上是可以預防的，即大約80％的惡性腫瘤是可以通過簡單的生活方式改變而預防繼續追溯，1969年Higginson醫生所作的研究總結出90％的惡性腫瘤是由環境因素造成的“環境因素”、“生活方式”即是指我們呼吸的空氣、喝的水、選擇製作的食品、活動的習慣和社會關係等
2、提高機體抵禦腫瘤的免疫力能夠幫助提高和加強機體免疫係統與腫瘤鬥爭
我們目前所麵臨的腫瘤防治工作重點應首先關注和改善那些與我們生活密切相關的因素，例如戒煙、合理飲食、有規律鍛煉和減少體重任何人隻要遵守這些簡單、合理的生活方式常識就能減少患癌的機會
提高免疫係統功能最重要的是：飲食、鍛煉和控製煩惱，健康的生活方式選擇可幫助我們遠離癌症保持良好的情緒狀態和適宜的體育鍛煉可以使身體的免疫係統處於最佳狀態，對預防腫瘤和預防其他疾病的發生同樣有好處另外有研究顯示適當活動不僅增強人體免疫係統，而且通過增加人體腸道係統蠕動而降低結腸癌的發病率
小兒肝母細胞瘤實驗室檢查時，血清甲胎蛋白的檢測對肝癌的診斷極為重要，90％～100％為陽性，比成人病例更高(成人為70％～80％陽性)。許多生物化學物質如蛋白、脂質、酶等皆肝髒製造或在肝髒中進行代謝，故血膽固醇、乳酸脫氫酶(LDH)、白蛋白、球蛋白、堿性磷酸酶、膽紅質等檢查均能反映肝髒功能且均屬必要。血清堿性磷酸酶常常增高，這對肝癌的診斷亦頗有幫助。
除了實驗室檢查外，超聲波檢查、靜脈泌尿係造影術、核素肝掃描對本病均有診斷幫助。CT、MRI(磁共振影像診斷)對診斷均有參考價值，胸部X線透視及照片時應注意橫膈狀況及肺。
小兒肝母細胞瘤除了常規的治療方法外，患兒要注意清談飲食，多吃富含維生素的食物，還要保證營養的跟進，同時要注意忌辛辣刺激性食物。
小兒肝母細胞瘤是一個上皮的和間質的混合組織，它可以含有纖維組織、肌肉、類骨組織、軟骨、造血組織或原始的間質組織，它的具體治療方法如下。
一、臨床分期治療原則(SIOPEL-Ⅰ分期)
1、Ⅰ期：部分肝葉切除或相應部位肝段切除。
2、ⅡA1期：肝右葉切除；ⅡA2期：肝左葉切除。
3、ⅡB期：相應肝段切除。
4、Ⅲ1、ⅢA2期：超半肝切除或先行聯合化療待腫瘤減量後手術切除。
5、ⅢB1、ⅢB2期：先行聯合化療待腫瘤減量後行相應受累部位的肝切除。
6、Ⅳ期：聯合化療或放療後可行肝移植術。
7、各期如有遠處轉移、肝外浸潤及血管受累者應先行聯合化療，根據化療效果判斷是否予以手術治療。
二、手術治療
早期的完全的手術切除可以治愈此病。腫瘤形態呈塊狀者容易切除，但腫瘤呈多發結節或彌漫浸潤型則手術困難，有時成為不可能。腫瘤涉及左右兩葉或侵犯靜脈及下腔靜脈者，均不能完全切除。如果麻醉和手術技術優良，肝切除可達肝髒的80％，切除後肝髒再生快者6個月內可以複原。兒童的肝髒再生力比成人好。肝癌局限在一葉時應盡快地進行手術切除治療。對於巨大的肝癌，可以先采用放射治療和化療合並應用，待腫瘤縮小後再進行手術切除。有些病例報告，腫瘤縮小後進行手術根治性切除而得長期存活。
三、化療與放療
腫瘤完全切除後應進行化療，根據需要進行放療。殘留肝髒不多時，進行放療要慎重。兒童肝髒組織對化療藥物及放射線非常敏感，因此多主張手術後可隔1～2個月，再進行化療或放療，以免妨礙術後正常肝細胞的再生。化療藥物有長春新堿、環磷酰胺、氟尿嘧啶(5-FU)、多柔比星(阿黴素)等，但療效不如對神經母細胞瘤和腎胚胎瘤那樣好。曾有人報道用氟尿嘧啶(5-FU)經肝動脈注射而取得一定的療效，也有人提到用氟尿嘧啶(5-FU)和長春新堿聯合應用，效果尚佳。