一、發病原因
本病征病因尚不明，有報道認為與免疫機製有關，即繼發者可能與變態反應有關，原發病例有發病家族史，為顯性或隱性遺傳病，本病征根據有無原發性疾病或者澱粉樣物質沉著的部位，分為以下幾類：
1、原發性澱粉樣變性主要侵犯髒器的順序為心，消化道，舌，脾，肝，腎，肺。
2、繼發性澱粉樣變性常繼發於各種慢性感染性疾病和結締組織疾病及代謝性疾病（糖尿病）等，主要侵犯髒器的順序為：腎，脾，腎上腺，肝，淋巴結，胰腺等。
3、遺傳性家族性澱粉樣變性由於遺傳性家族性原因而發生澱粉樣變性，其中最常見的是家族性地中海熱（familialMediterraneanfever）。
4、局限性澱粉樣變性澱粉樣物質局限性沉著在鼻咽部，下呼吸道，皮膚等部位，本節主要述及腎澱粉樣變性。
二、發病機製
1、澱粉樣纖維蛋白澱粉樣蛋白是一種無定形的玻璃樣透明物質，蘇木精染色呈淺粉紅色，剛果紅染色呈磚紅色，在偏光顯微鏡下為蘋果綠色雙折光現象，電鏡下可見由非分支的小纖維排列而成，這些纖維最常見的特征是經X線衍射具有β-片層結構（β-pleated-sheetformation），澱粉樣纖維蛋白包括以下8種成分，其中以AL蛋白及AA蛋白為主要成分。
（1）AL蛋白（amyloidprotein，lightchainderived）：來源於免疫球蛋白輕鏈碎片，見於50％以上的原發性澱粉樣變性及75％的多發性骨髓瘤患者，血清蛋白電泳可見單株峰球蛋白，主要為γ型，少數為к型，AL蛋白分子量為5000～23000D，可隨尿排出，本-周蛋白屬此種。
（2）AA蛋白（amyloidproteinA）：與免疫球蛋白無關，其前身為血清澱粉樣變蛋白A（serumamyloidproteinA，SAA），見於繼發性澱粉樣變性病及家族性地中海熱，AA蛋白與SAA蛋白具有相同的N端氨基酸殘基，但分子量不同，前者分量為4500～9200D，後者分子量為12500D，SAA蛋白在肝髒合成，血液中含量很低，在炎症發作時，SAA蛋白與由肝髒產生的C反應蛋白的濃度同時升高，SAA蛋白的產生可能與被激活的單核巨噬細胞產生的白介素-l有關。
（3）AF蛋白（amyloidfamilialprotein）：遺傳性家族性伴神經病變的澱粉樣變患者，澱粉樣蛋白含前白蛋白成分，這種前白蛋白與周圍神經有高度的親和力。
（4）ASC蛋白（amyloidsenilecardiacprotein）：含前白蛋白成分，見於家族性老年性伴心髒病變的澱粉樣變患者。
（5）AE蛋白（endocrine-relatedamyloidprotein）：此種蛋白成分見於內分泌疾患，如甲狀腺髓樣癌。
（6）Aβ2-微球蛋白（amyloid-β2-microglobulin，Aβ2-M）：多見於長程血液透析患者，易沉積於尺神經及腕關節附近的肌腱處，引起腕管綜合征，此種澱粉樣蛋白分子量約1。2萬D，與β2-微球蛋白的結構相似，此種蛋白甚少沉積於肝髒，心髒或脾髒。
（7）SAP蛋白（serumamyloidpcomponent）：SAP蛋白的氨基酸殘基的順序與C反應蛋白相似，在炎症時SAP在血中濃度並不升高，此點與SAA蛋白不同。
（8）混合型澱粉樣蛋白：在某些澱粉樣變性病患者血中同時存在數種上述不同類型的澱粉樣蛋白。
2、發病機製
（1）蛋白的過量產生：澱粉樣變性病可能與機體的免疫功能異常，蛋白質代謝異常和結締組織的變性分解有關，但現認為是由於一族蛋白質沉積所致，這組蛋白具有共同的特性，這些蛋白的過量產生有助其沉積，尤其在AL型澱粉樣變性病伴發多發性骨髓瘤患者。
（2）繼發性澱粉樣變性病：在繼發性澱粉樣變性病和家族性地中海熱，部分在急性期合成增加的血清AA阿樸脂蛋白可作為AA澱粉樣物質沉積；在β2-M引起的澱粉樣變性病，β2-M的血清水平增加，是由於產生過多或分泌或降解減少所致，但沉積與血清水平無關，而有文章認為β2-M的血清水平增加，足以在組織中積累引起澱粉樣變，長程血透患者Aβ2-M沉積的可能發病機製如下：
①尿毒症血透患者：尿毒症血透患者的腎功能喪失，腎小球濾出的β2-M減少，血β2-M蓄積升高，長期應用一般透析器作血液透析者，因銅仿膜及纖維素膜對β2-M清除極少，如換用PAN膜，聚碸膜或碳酸甲脂膜透析器，因對流清除Aβ2-M蓄量增加，且膜表麵對β2-M的吸附增加，可使Aβ2-M清除增加，使血中β2-M水平降低。
②透析液內毒素汙染及透析膜作用：可激活單核巨噬細胞及淋巴細胞，致使細胞因子如白介素-1（IL-1），腫瘤壞死因子（TNF）及轉化生長因子（TGF）產生增加，並釋放入骨基質和軟骨中，促使Aβ2-M在骨沉積而致病，它們促進骨質吸收作用比甲狀旁腺激素更大。
（3）分子生化特性變化：在一些澱粉樣蛋白，尤其是ASC蛋白或AE蛋白，由於單個氨基酸的替代，使得沉積蛋白不同於正常的相似物，因此認為沉積可能直接與由於肽順序的改變而引起的分子生化特性變化有關，在AL型澱粉樣變，沉積的輕鏈常是原輕鏈的水解片段，偶爾為原輕鏈。
（4）澱粉樣沉積媒介的突變和分解：由於澱粉樣沉積的可能媒介的部分突變和分解，在β2-M沉積中，所涉及的蛋白質比正常的β2-M更偏酸性和高級糖基化的特征，糖基化β2-M可引起TNF-α，IL-1和單核細胞趨化呈短暫性升高。
（5）與氨基多糖和SAP蛋白一起沉積：確實所有的澱粉樣蛋白常與氨基多糖和澱粉樣P物質（即SAP蛋白）一起沉積，澱粉樣蛋白沉積的分子機製仍在研究中。
可並發高血壓，體位性低血壓，低蛋白血症，多尿，腎性糖尿，代謝性酸中毒，低鉀血症，感染等，晚期發生尿毒症，可發生各係統的損害，並發心功能衰竭，繼發血管栓塞性並發症，並發出血及血栓等等。
一、腎髒的表現
1、臨床前期：無任何自覺症狀及體征，化驗亦無異常，僅腎活檢方可做出診斷，此期可長達5～6年之久。
2、蛋白尿期：見於76％患者，蛋白尿為最早表現，在蛋白尿出現之前，已能從組織中檢查出澱粉樣物質，半數以上者主要為大分子量，低選擇性蛋白尿，程度不等，尿蛋白幾乎都是白蛋白，血清球蛋白增加，尿中球蛋白增多，而且常常是本-周蛋白，24h尿蛋白量亦可達20～30g，而且小球損害的程度和尿蛋白量之間無關，即使少量的澱粉樣物質沉積在腎小球，相反的亦能見到腎功能高度障礙時的蛋白尿，因此呈現腎病綜合征的發病率也高，可表現為無症狀性蛋白尿，持續數年之久，鏡下血尿和細胞管型少見，最近統計伴高血壓者占20％～50％，體位性低血壓是自主神經病變的特征表現。
3、腎病綜合征期：大量蛋白尿，低白蛋白血症及水腫，高脂血症較少見，少數僅有長期少量蛋白尿，腎靜脈血栓是腎病綜合征之最常見並發症，大多起病隱匿，表現為難治性腎病綜合征，少數病例為急性起病，有腹痛，血尿加重，蛋白尿增多及腎功能惡化，腹平片或B超檢查發現腎髒較前明顯增大，腎病綜合征由AA蛋白所致者占30％～40％，AL蛋白所致者占35％，一旦腎病綜合征出現，病情進展迅速，預後差，存活3年者不超過10％，患者常因衰弱和慢性感染而早期死亡。
4、尿毒症期：繼腎病綜合征之後，出現進行性腎功能減退，多達半數者有氮質血症，重症死於尿毒症，腎小管及腎間質偶可受累，後者表現為多尿，甚至呈尿崩症表現，少數病例有腎性糖尿，腎小管酸中毒及低鉀血症等電解質紊亂，由腎病綜合征發展到尿毒症需1～3年，腎小球的澱粉樣沉積的程度與腎功能的相關性很差。
二、各分型的表現如下
1、原發性澱粉樣變性病：男女比例為5∶2，男性發病年齡的中位數為63歲，而女性為59歲，40歲以前者甚少，常見體重減輕，虛弱和疲乏無力，多髒器受累常見。
（1）腎髒受侵犯：最常見，為50％。
（2）心髒受侵犯：常侵犯心髒（40％），引起心肌病變，心髒擴大，心律失常及傳導阻滯，可猝死，50％死於充血性心力衰竭及心律失常，為原發性AL蛋白型者的最常見死因。
（3）胃腸道受累：常見，胃腸道黏膜受累可引起便秘，腹瀉，吸收不良及腸梗阻等症狀，黏膜下血管受累可伴發消化道出血，甚至大出血致死，舌受累出現巨舌，患者言語不清，吞咽困難，仰臥時巨舌後垂而發出響亮的鼾聲，胃受累時症狀如胃癌，反複嘔吐難以進食。
（4）自主或周圍神經受累（19％）：表現為多發性周圍神經炎，肢端感覺異常及肌張力低下和腱反射低下；尺神經損害及周圍肌腱因澱粉樣物沉積表現為腕管綜合征。可導致自主神經功能失調，表現為體位性低血壓，胃腸功能紊亂，膀胱功能失調或陽萎，老年患者中樞神經係統受累表現為癡呆。
（5）骨髓受累：可引起代償性紅細胞增多症。
（6）關節受累：表現為多發關節腫，痛，或由於骨受累表現為骨囊性變。
（7）其他：肝損害為16％，皮膚紫癜為5％～15％，平滑肌及骨骼肌受累表現為肌無力。
2、繼發性腎澱粉樣變性病：腎髒病的症狀常被原發病症狀所掩蓋，肝脾亦為主要受累髒器，肝，脾多腫大，肝區痛，重者肝功能減退，門脈壓升高，可出現腹水，黃疸罕見，多見於病程之晚期，此外，腎上腺亦常受累，病變以接近髓質的皮質層最為嚴重，腎上腺皮質腫大，常因腎上腺靜脈血栓形成而引起組織壞死，功能減退，表現為艾迪生病。
3、遺傳性家族性澱粉樣變性病：遺傳性家族性澱粉樣變性綜合征少見，其包括多種疾病，常見為家族性地中海熱（FamilialMediterraneanFever，FMF），屬常染色體隱性遺傳病，腎小球澱粉樣變性以蛋白尿（常為腎病綜合征）和進展性腎功能不全為常見，常有反複發作的蕁麻疹和耳聾症狀，其他有FinnishAmyloidosis等，遺傳性家族性澱粉樣變性病可分為腎病型，神經病變型和混合型。
4、局限性澱粉樣變性病：局限性澱粉樣變性病是指澱粉樣病變僅見於個別器官或組織，如大腦，心血管，皮及尿道，前兩者多見於老年患者。
三、澱粉樣物質
沉著澱粉樣物質沉著在交感神經節和腎上腺可引起直立性低血壓，沉著在近端腎小管引起Fanconi症候群，沉著在遠端腎小管引起高鉀性腎小管酸中毒，沉著在髓質可引起腎性尿崩症，完整的診斷包括：澱粉樣變的定性，原發病，澱粉樣物質的類型，重要髒器受累程度，並發症五方麵。
目前尚無有效預防措施，因繼發性者常見於慢性感染性疾病，風濕病等，有效預防這些疾病無疑可減少本症的發生，Unger等研究提示，對前列腺癌患者進行雄激素拮抗治療時，雄激素拮抗劑可能成為精索上皮細胞的刺激因子，誘發局部發生AL型澱粉樣變，值得引起臨床注意
1、血液檢查：血液生化檢查纖維蛋白原增加血漿纖維蛋白原增加引起腎靜脈血栓，尿蛋白增多，亦有導致腎功能不全，約30％的腎靜脈血栓由本病征引起，外周血發現Howell-Jolly小體，提示脾髒受累。
2、蛋白電泳檢查：2/3患者的血清電泳或免疫電泳可發現單克隆的異常蛋白，而尿檢查的陽性率可提高到86％，免疫電泳和免疫固定有時用來測定血或尿中的微量蛋白，血清蛋白電泳中r球蛋白正常，原發性澱粉樣變性M蛋白（單克隆性免疫球蛋白）高，免疫球蛋白濃度測定有助於多發性骨髓瘤的分型診斷，患者尿中有本-周蛋白，能與к鏈和γ鏈的抗血清起反應，而不能與任何一種免疫球蛋白的重鏈起反應。
3、血中SAA蛋白升高：測定血中SAA蛋白水平，AA蛋白由其前身SAA蛋白演變而來，血中SAA濃度升高提示為AA蛋白所致繼發性澱粉樣變性，在類風濕關節炎，潰瘍性結腸炎，結核，腫瘤，及慢性感染急性期時，SAA均升高且同時伴C反應蛋白升高，故SAA高低可用以區別感染是否活動期，SAA〉0。2μg/ml見於活動炎症，感染控製後SAA水平降低，長程透析患者有骨病表現時，血中β2M異常升高可助澱粉樣變性的骨病診斷。
4、剛果紅試驗：為輔助診斷試驗，澱粉樣蛋白對剛果紅有親和力，注入一定量的剛果紅後，正常人1h吸收率為10％，腎小球腎炎1h吸收率為20％，腎病時為40％，而腎澱粉樣變者，20min吸收率為30％，如1h吸收率大於60％為陽性，對早期原發性澱粉樣變性病的診斷意義不大，因早期受累髒器的澱粉樣物質沉積少，對剛果紅的吸收少，故常為陰性結果，此外，肝病血清白蛋白低時影響吸收率；大量蛋白尿者計算吸收率時應排除尿中吸收的剛果紅的量，該方法可靠性較差，現已很少應用。
5、澱粉樣蛋白的氨基酸序列分析：澱粉樣蛋白的氨基酸組成及殘基的排列順序有助於鑒別AL蛋白和AA蛋白。
6、病理學檢查：病理學檢查是確診的最可靠方法，內髒穿刺活檢使生前診斷率大為提高，蛋白尿明顯者，腎髒活檢陽性率接近為100％，腎活檢後易出血，但不如肝活檢出血嚴重，故目前認為腎活檢較肝活檢更為可取，已成為診斷腎澱粉樣變性病的主要手段，肝活檢陽性率低，僅為50％，有導致大出血的危險，應慎重，骨髓活檢的陽性率約為50％，直腸黏膜活檢取材要深，應包括黏膜的固有層，陽性率為73％，在AL，或AA型澱粉樣變性病，抽吸的腹壁脂肪亦可見澱粉樣蛋白沉積，診斷陽性率為70％～80％，其他可能的組織檢查部位有牙齦，皮膚（低敏感性），胃黏膜和小腸，通過內鏡下刷擦細胞學和活檢，可提高胃檢查的陽性率，腕管放鬆後切除的滑膜組織是肯定陽性的，但通常這些組織不作診斷評價，活檢標本經5％高錳酸鉀處理後再進行剛果紅染色，AA蛋白對高錳酸鉀敏感，與剛果紅之親和力小，著色試驗為陰性，而AL蛋白與剛果紅之親和力大，著色試驗為陽性，故可用此法鑒別病變係由AA蛋白或AL蛋白所致，故有助於區分原發性與繼發性澱粉樣變性，骨活檢是早期診斷Aβ2-M沉積於骨的最好方法，高錳酸鉀-剛果紅染色為陽性，而在AA或AF澱粉樣蛋白則染色陰性有助於鑒別診斷，電鏡下如見到排列彎曲不規則，直徑為8～10nm的澱粉樣纖維則可確診。
小兒腎澱粉樣變性患兒發病原因不明，對飲食方麵一般無特殊要求。推薦患兒注意平時多吃一些營養高的食物，補充體內所缺少的營養。
一、治療
1、AL型腎澱粉樣變的治療原先的治療原則主要是對症，現在的研究則著重於抑製或去除異常免疫球蛋白，以達到抑製澱粉樣纖維形成之目的，因AL蛋白由漿細胞生成，故目前主要是使用免疫抑製劑，一般認為環磷酰胺，苯丁酸氮芥，美法侖對緩解骨髓瘤有效，可使生命延長，單用腎上腺皮質激素不僅無明顯效果，相反可使腎髒損害加重，有人主張使用青黴胺，秋水仙堿，二甲基亞碸，美法侖（左旋苯丙氨酸氮芥），確切療效有待進一步研究，近年對激素，美法侖及秋水仙堿的研究較多。
（1）地塞米鬆衝擊與α-幹擾素綜合治療：Dhodapkar等對9例原發性澱粉樣變患者使用地塞米鬆衝擊與α-幹擾素綜合治療，方法是每35天為一療程，於療程的第1～4天，9～12天，17～20天給予地塞米鬆40mg/d，3～6個療程後給予α-幹擾素（3～6）×106U/d，每周給藥3次，其中有3例患者在使用α-幹擾素維持治療的第1年內仍每4～8周給予地塞米鬆40mg/d，4天，結果顯示：9例中有8例患者有1個或1個以上的器官功能顯著改善；7例伴有腎病綜合征的患者中6例在3～9個月（平均4個月）內尿蛋白排泄量減少50％以上；2例伴有心功能衰竭的患者臨床無顯著改善，他們認為本療法的特點是在取得良好療效的同時不具有骨髓抑製作用。
（2）美法侖，潑尼鬆，秋水仙堿綜合療法：Skinner等對100例特發性澱粉樣變患者進行了對照研究，患者按照分層抽樣原則分成美法侖+潑尼鬆+秋水仙堿綜合治療組及秋水仙堿單藥治療組，結果顯示100例總的平均生存時間為8。4個月，綜合治療組為12。2個月，單藥治療組為6。7個月（P=0。087），綜合治療隻對不以心髒及腎髒損害為主要表現的患者療效較好，Kvle等將220例澱粉樣變患者（包括AL型及AA型）分成秋水仙堿組（Ⅰ組，72例），美法侖+潑尼鬆組（Ⅱ組，77例），美法侖+潑尼鬆+秋水仙堿組（Ⅲ組，71例），平均生存期Ⅰ組8。5個月，Ⅱ組18個月，Ⅲ組17個月，後2組與Ⅰ組比較有顯著性差異（P〈0。001），在第12個月血清和尿單克隆蛋白下降者，生存期平均達50個月，不下降者則隻有36個月（P=0。03），本研究提示，美法侖+秋水仙堿，美法侖+潑尼鬆+秋水仙堿聯合用藥可顯著提高療效。
（3）美法侖強化治療與幹細胞支持療法：Comenzo等對5例AL型澱粉樣變患者進行了靜脈內美法侖強化治療（靜脈內一次給藥70～120mg/m2）與幹細胞支持療法（輸注自體生長因子激活骨髓幹細胞）相配合的臨床研究，隨訪12～17個月後5例患者均全身情況良好，受累器官的臨床表現緩解，1例表現為腎病綜合征的患者尿蛋白減少50％，血清肌酐濃度無顯著變化；1例表現為心肌病變者，在心髒症狀改善的同時心髒下壁及間隔的厚度也變小；表現為多發性神經病變，胃擴張及肝大者都在治療後有客觀指標的緩解；3例患者在治療12個月後，血液檢查惡變漿細胞轉陰，他們認為，靜脈內美法侖強化治療配以幹細胞支持療法安全有效，可使部分患者完全緩解，可同時改善受累器官功能及器質性病變，他們的係列研究結果還提示，對於AL型澱粉樣變患者強化化療與骨髓移植可使許多患者獲得完全緩解，顯著延長生存時間，使用骨髓生長因子（myeloidgrowthfactors）或激活的幹細胞（mobilizedbloodstemcell）可減少患者的病死率。
2、非AL型腎澱粉樣變的治療AL型以外的腎澱粉樣蛋白引起的澱粉樣變，治療原發疾病如結核，慢性感染等，常可使臨床症狀好轉，近年對炎症性腸病並發腎澱粉樣變治療的研究有零星報道，Kullmann等報道1例54歲的克羅恩病患者，以腎病綜合征為首發症狀，給予硫唑嘌呤免疫治療不僅腎功能惡化，而且尿蛋白也不減少，然後發生了腎性高血壓，Menges等報道，一位20歲的潰瘍性結腸炎患者，繼發腎髒澱粉樣變，表現有腎病綜合征，全身水腫，在潰瘍性結腸炎常規治療的基礎上，使用小劑量秋水仙堿後，尿蛋白從10g/d下降到3g/d左右，全身水腫完全消除。
3、腎澱粉樣變發生急進性腎小球腎炎的治療腎澱粉樣變發生急進性腎小球腎炎的治療與原發性，腎小球疾病急進性腎小球腎炎類似，早期診斷並及時治療至關重要，主要治療措施也是激素衝擊治療，免疫抑製劑衝擊治療及血漿置換等，Watanabe等報道1例47歲女性患者患類風濕性關節炎20年後發生腎髒澱粉樣變，表現為腎病綜合征及急進性腎小球腎炎，血清澱粉樣A蛋白濃度為83。9mg/ml，抗核抗體陽性，但抗白細胞胞漿抗體，循環免疫複合物及抗腎小球基膜抗體均陰性，腎髒組織檢查顯示嚴重壞死性新月體腎炎伴AA型澱粉樣纖維沉積，在透析治療期間給予皮質激素衝擊治療，並頻繁進行血漿置換，臨床症狀迅速好轉，報道者認為對該患者進行血漿置換療法不僅有助於清除自身抗體，而且亦有助於清除參與血管炎及腎小球炎症反應的細胞因子，而皮質激素則可以抑製浸潤的細胞產生炎症細胞因子，Moroni等報道3例澱粉樣變患者病程中發生急進性腎小球腎炎，病理檢查發現腎髒大量新月體形成與腎髒澱粉樣變重疊，在甲潑尼龍衝擊治療的基礎上，給予免疫抑製劑及皮質激素口服製劑，2例患者獲得部分腎功能恢複；另1例患者因為骨關節發生化膿性感染於開始治療後的數天內停止激素治療，腎功能繼續惡化，最後進行血液透析治療，他們認為，在腎髒澱粉樣變的基礎上可以重疊毛細血管外腎小球腎炎，對這類患者早期診斷後及時治療仍可獲得某種程度的臨床緩解。
4、澱粉樣變並發出血及血栓形成的治療某些AL型澱粉樣變患者可發生出血傾向，與澱粉樣物質在血管壁沉積破壞血管壁，凝血機能下降〔繼發性凝血因子X減少，循環肝素樣抗凝物質（circulatingheparin-likeanticoagulants）增多〕及纖維蛋白溶解功能亢進有關，繼發性凝血因子X減少可能是由於該因子被沉積於組織中的澱粉樣纖維非特異性吸附所致，血漿輸注可以暫時緩解特發性澱粉樣變患者的凝血功能，但維持時間較短，最近，Beardell等研究提示血漿置換可以有效而較持久地改善澱粉樣變繼發性凝血因子X減少患者的凝血功能，澱粉樣變繼發血管栓塞性並發症時，全身給予抗凝治療有效。
5、對症治療
（1）腎病綜合征：呈腎病綜合征表現時，可予以利尿劑，高蛋白飲食。
（2）腎靜脈血栓：合並腎靜脈血栓時，應避免血容量的減步和脫水，腎上腺皮質激素的效果有待證明，其副作用和合並症亦需考慮，但是作為治療本病征原發疾患，腎移植前的處置及合並腎上腺皮質功能不全時仍應給予，當出現腎功能不全時，按一般腎功能不全的療法進行治療。
（3）腎功能衰竭：腎功能衰竭時可進行血液淨化透析治療及腎移植術，出現腎功能不全患者可考慮用此方法，可提高患者的生存率，原發病或致澱粉樣變因素不除，移植腎同樣可發生澱粉樣變，慢性腎功能衰竭維持性血液透析的患者，血液β2微球蛋白的清除率低，長期高β2微球蛋白血症，可並發血液透析相關性澱粉樣變，使用高相容性高流量透析對β2微球蛋白的清除率及吸附率高於普通血液透析。
6、特殊療法對家族性地中海熱可用秋水仙堿較長期地（2～3年）預防性治療，可以降低其發作次數，1。2～1。8mg/（kg·d），分2～3次靜脈緩慢滴注，可用25％葡萄糖在生理鹽水40ml稀釋，發作次數減少後還要繼續給藥，每天維持量為0。6mg，由於本藥除了可引起短暫腹瀉外，還可使常染色體畸變，精子缺乏，骨髓抑製及精神抑鬱症，故應慎用，本療法隻用於活動量顯著受限的病兒，此外用二甲亞楓（Dimethylsulfoxide）治療已有取得臨床症狀及腎功能改善的報道。
二、預後
本病征預後不良，有待新療法對預後有所改觀，生存期與原發病及重要髒器（心髒，胃腸道，神經係統及腎髒）受累的程度有關，Rajkumar等的研究結果提示，原發性澱粉樣變伴神經係統損害的患者，進行性澱粉樣變是引起這些患者死亡的最常見原因，血清白蛋白濃度較高（〉30g/L）的患者存活時間較長，現有的治療措施不能改善其預後，一般認為，AL型澱粉樣變患者伴有心功能或腎功能衰竭者預後最差，但Goldsmith等報道1例46歲的男性患者，腎髒AL型澱粉樣變表現為嚴重的腎病綜合征，存活時間達21年以上，該患者在確診後先接受強化化療，發病10年後進入終末期腎衰竭，然後成功地接受了屍體腎移植，腎存活達10年以上，仍無顯著腎髒及係統性澱粉樣變的表現，Jadoul等報道1例患者在成功地進行了腎髒移植10年後，其腕部澱粉樣變的病理變化仍無顯著改善，提示透析相關性澱粉樣變即使在成功地進行腎髒移植後，原先形成的澱粉樣病變也不易消退。