為了控製和減少遺傳性疾病的發生，必須做到從預防為主。盡管關於本病近親婚配者發病率較高尚有爭議，但也要大力提倡避免近親結婚。實行優生保護法，對這類不一定、一定或很大可能造成後代發生先天性疾病者，均應避免生育。目前我國正在製定優生保護法，禁止近親結婚。“親上加親”會增加一些遺傳病的發生率，我國婚姻法已明確禁止近親結婚。對已確診者除接受上述治療外，應積極治療各種慢性軀體疾病和預防各種傳染病，不斷提高健康水平。同時由於本病家族子女有患同病的危險性，故易早期的遺傳谘詢服務。
另外，大量臨床實踐表明，不少肝豆狀核變性患者在經過正規的驅銅、對症治療後，臨床症狀和體征明顯改善，但出院後患者自認為症狀已消失，而不服藥或少於規定的劑量服藥，又不注意忌服含銅量高的食物，結果病情加重而再次入院，甚至因此而離開人世。亦有部分患者或其家人迷信某些氣功而單方麵停服驅銅藥物，結果使病情加重，甚至葬送了患者的生命，悔之晚矣!患者及其家人對治療的依從性好的往往病情長期緩解，有較好的生活質量，甚至有在學業上、事業上做出優良的成績。
肝豆狀核變性患者較普遍存在著焦慮與抑鬱情緒，由於講話不清，動作笨拙、肝功能受損等症狀，對前途的失望;對造成家庭經濟、人力和物力等方麵的負擔而感到內疚，情緒低落，不願配合診治，甚至拒絕治療。個別患者因本病的遺傳性而怨恨父母，脾氣暴躁。這時心理谘詢與治療就顯得十分重要。通過與患者心理異常相適應的心理療法，糾正其心理的偏差或變態心理，提高患者對診療過程的依從性，有利於改善其預後。而社會方麵對患者的支持程度亦明顯影響患者的療效。家人、親戚、友人等對患者經濟上、物質上和精神上的支持與鼓勵，往往能增強患者戰勝病魔的信心;對患者生活上關照與護理，往往能增強其治療的效果。學校、單位、醫療保險和行政管理部門，甚至慈善機構，對患者及其家庭的資助，可解決他(她)們的部分困難，減少或去除其後顧之憂，亦有助於患者獲得良好的預後。
