得了脊髓性肌萎縮，預後不容樂觀。脊髓性肌萎縮首先累及四肢、軀幹，次後影響內髒器官和神經係統，本病無特效治療，但是還是可以給以對症支持療法的，特別是醫療技術發展很快，對脊髓性肌萎縮症的治療手段在不斷更新，基因療法是目前非常有希望的治療法之一。
脊髓性肌萎縮症（SMA）又稱脊肌萎縮症，是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病，臨床並不少見。根據發病年齡和肌無力嚴重程度，臨床分為SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，即嬰兒型、中間型及少年型。共同特點是脊髓前角細胞變性，臨床表現為進行性、對稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮。智力發育及感覺均正常。
嬰兒型脊髓性肌萎縮
也稱為SMA-I型或Werdnig-Hoffmann病。本型為3型中最為嚴重的，部分病例在宮內發病，胎動變弱，半數在出生時或出生後的最初幾個月即可發病，且幾乎均在5個月內發病，能存活1年者罕見。這些患兒在胎兒期已有症狀，胎動減少，出生後即有明顯四肢無力，喂養困難及呼吸困難。
中間型脊髓性肌萎縮
也稱為SMA-Ⅱ型、中間型SMA或慢性SMA，發病較Ⅰ型稍遲，多於1歲內起病，進展緩慢。患兒在6～8個月時生長發育正常，多數病例表現以近端為主的嚴重肌無力，下肢重於上肢。許多Ⅱ型患兒可獨坐，少數甚至可以在別人的幫助下站立或行走，但不能獨自行走。多發性微小肌陣攣是主要表現。呼吸肌吞咽肌不受累，麵肌不受累，括約肌功能正常。本型具有相對良性的病程，生存期超過4年，可存活至青春期以後。
少年型脊髓性肌萎縮
又稱SMA-Ⅲ型，也稱為Kugelberg-Welander病、Wohlfart-Kugelberg-Welander綜合征或輕度SMA，是SMA中表現最輕的一類。本病在兒童晚期或青春期出現症狀，開始為步態異常，下肢近端肌肉無力，緩慢進展，漸累及下肢遠端和上雙肢。可存活至成人期。表現為神經元性近端肌萎縮。能行走的SMA-Ⅲ型患兒可出現蹣跚步態，腰椎前突，腹部凸起，腱反射可有可無。維持獨立行走的時間與肌無力的發病年齡密切相關，2歲前發病者將在15歲左右不能行走，2歲後發病者可一直保持行走能力至50歲左右。
