人體內的血液成分處於一種不斷的新陳代謝中，老的細胞被清除，生成新的細胞，骨髓的重要功能就是產生生成各種血細胞的幹細胞，這些幹細胞通過分化再生成各種血細胞如紅細胞、白細胞、血小板、淋巴細胞等，簡單的說骨髓的作用就是造血功能。因此，骨髓對於維持機體的生命和免疫力非常重要。
限製骨髓移植應用的關鍵因素是缺少供者。因為僅25％～30％的病人有可能提供HLA相配同胞供者的細胞，故需尋找替代途徑。通常存在兩種可能性。
(1)可從活著的無血緣關係的供者取得骨髓，因為取骨髓的步驟簡單而安全。對任何受者來說，找到真正HLA相配供者的可能性也隨之增加。
(2)可采用有血緣關係的供者，他們的HLA並不完全相同，但可增加移植的機會。采用上述任何一種其結果提示患急性，慢性白血病和再生障礙性貧血病人接受移植後，30％～40％可長期無疾病地存活，明顯低於應用HLA相同的同胞骨髓移植。
骨髓移植的並發症主要是感染。細菌，黴菌，病毒感染，肝髒並發症 ，腎髒並發症：出血性膀胱炎，中樞神經係統並發症，藥物所致，心血管係統並發症，高血壓。消化道並發症，惡心嘔吐，口腔黏膜潰瘍。
骨髓移植較普通化療的優越性在急性白血病得以充分體現，這種療法可使急性白血病患者的無病生存率顯著提高。據Fred Hutchinson癌症研究中心與IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次緩解接受ALLo-BMT後，3年無病生存率可達50％左右，而同期化療病人的3年無病生存率僅18-27％。BMT療效受多種因素影響，主要有：
1、BMT時機選擇：第一次緩解BMT療效優於第二次緩解期。Brotint等(1988)比較AL患者第一次緩解期及第二次緩期BMT結果，發現第一次緩解期BMT後患者5年複發率為21％±11％，5年無病存活率46％±9％。第二次緩解期BMT後患者5年複發率及存活率則分別是56％及22％。IBMTR及西雅圖的資料亦有類似結果。因此，急性白血病患者宜在第一次完全緩解期進行BMT。
2、疾病本身的性質：BMT療效與分型的關係不甚明確，似乎是AML療效優於ALL，對於ALL患者，下列指標可以認為是高危因素。(1)年齡小於2歲或大於15歲，初診時周圍血白細胞>50×109/L，(2)有中樞神經係統白血病，(3)T細胞型或有特殊細胞遺傳學改變的ALL，(4)對AML患者，初診時白細胞計數>75×109/L，或為M4，M5患者，預後差。
3、患者的年齡及一般情況：年齡越大，髒器功能越差，BMT後發生各種合並症尤其是GVHD的可能性亦越大。因此，對於45歲以上的患者進行異基因骨髓移植謹慎，50歲以上一般不再進行異基因骨髓移植。
預防的重點在於預防移植失敗和術後並發症，可從以下幾個方麵加以預防：
1、嚴密觀察病情變化注意有無發熱、感染、出血或移植物抗宿主病的症狀
2、觀察尿量、尿色、尿pH，大便次數、量、顏色性質，並協助送驗、作培養等
3、營養護理給予高蛋白、高熱量、高維生素飲食，調節目昧，鼓勵多進食、多飲水，保持大便通暢必要時提供腸道外高營養
4、嚴格執行無菌操作及無菌護理
5、嚴格執行潔淨室規則，保持無菌環境
6、做好成分輸血護理
骨髓移植前要對骨髓移植受者進行全麵檢查和準備包括：
①原發病的情況。
②重要髒器功能（如心、肺、肝、腎）檢查。
③清除口、腔、耳、鼻、咽喉、眼、皮膚等處的慢性感染灶。
④供受者之間進行HLA配型和混合淋巴細胞培養。
⑤供者的血型（ABO血型及其它血型）。
⑥肝炎相關抗原與抗體檢查。
⑦巨細胞病毒（CMV）、單純皰疹病毒（HSV）、水痘帶狀皰疹病毒（HZV）。
⑧EB病毒抗體檢查。
骨髓移植飲食方麵要注意以下幾點：
宜食：粳米、標準粉、雞蛋、牛奶、雞肉、豬瘦肉、動物肝、菜花、卷心菜、茄子、扁豆、胡蘿卜、黃瓜、番茄、香菇、香蕉、蘋果、鯽魚、帶魚等；少食，烤麩，水麵筋、富強粉、小米、雪菜、榨菜、香腸、叉燒肉、鴿肉、鵪鶉蛋、鹹魚類、芝麻油、蛋糕、白糖、巧克力、醋、味精等。
忌食：油麵筋、油條、辣椒、啤酒、白酒、葡萄酒、油炸食品、熏烤食品、辛辣食品，動物內髒等。
異基因骨髓移植，它需有與患者人類白細胞抗原(HLA)相匹配的同胞兄弟、姐妹以及極少數的無親緣關係的供髓者所輸入的異體骨髓，或家庭成員間如父母和子女的骨髓移植。以及與患者HLA不很匹配的無關供者的骨髓。非同胞的兄弟姐妹雖HLA相匹配，但易發生輕重不等的移植物抗宿主病(GVHD)，尤其在後一種情況更嚴重。另一類為同基因骨髓移植，即極少數的同卵雙胎孿生兄弟或姐妹間的骨髓移植。
還有一類為自體骨髓移植(ABMT)。此類骨髓移植開展較晚，80年代應用於臨床。用自身的骨髓，不需供髓者，此法簡便，易於推廣，可用於獨生子女，並且無GVHD的發生。用於白血病，淋巴瘤和多種實體瘤的治療。
人類白細胞抗原(HLA)基因位點同時存在於兩條第6號染色體的短臂上，每條上又由緊密連鎖的複雜的基因位點組成。每個位點都由幾個或幾十個等位基因中的一個組成。在細胞膜上，目前所發現的抗原已有200種左右。在實驗室目前所能檢測到的HLA抗原隻有HLA-A-B-C、-D/DR 這幾大類。實驗室所測得兩人之間這幾種抗原相符合，不等於兩人的全部抗原中沒有不相符之處。在同胞兄弟、姐妹中從父母各接受一條染色體上每種基因的一個，所以是單倍體基因遺傳。同胞兄弟姐妹間基因配合方式完全相同率僅占25％，父母與子代間總有一個單一型染色體上HLA的A、B等位點的配合不同，故除同卵的孿生兄弟或姐妹外，家庭成員間及無關供者間HLA相匹配的機率是極少的。
HLA最初是作為人類的主要組織相容性複合物(MHC)被發現的，其基因編碼所表達的抗原，參予控製免疫識別及細胞亞群間相互作用,故HLA不相匹配對移植物與受者組織之間的相互排斥有影響。臨床上一方麵可產生移植物不能植活，另一方麵可產生輕重不等的急性與慢性移植物抗宿主病，表現為皮膚、肝髒和胃腸道病變，嚴重者可導致死亡。因此，HLA的組織配型對供髓者的選擇和骨髓移植的成功與否，是重要環節之一。
約60％的成人急性白血病患者，經過異基因或同基因骨髓移植可達3年以上長生存期，部分已達5～6年以上。在慢性粒細胞白血病慢性期，約80％的病人可存活3年以上，部分已存活5～6年以上，可謂根治。有人比較了隻用常規聯合化學治療，不做骨髓移植的急性白血病，僅有10～15％的人存活到3年，平均生存期僅一年左右。慢性粒細胞白血病的生存期平均3～4年，病程雖緩慢，但用目前化療方法無根治的可能。因此，骨髓移植所取得的療效較常規化療為佳。對淋巴瘤及其他實體瘤應用自體骨髓移植亦可達到根治的目的。