人類白血病的確切病因至今未明，許多因素被認為和白血病發生有關，病毒可能是主要因素，此外尚有電離輻射，化學毒物或藥物，遺傳因素等：
1、病毒人類白血病的病毒病因研究已有數十年曆史，但至今隻有成人T細胞白血病肯定是由病毒引起的，其他類白血病尚無法證實其病毒因素，並不具有傳染性。
2、電離輻射電離輻射有致白血病作用，其作用與放射劑量大小和照射部位有關，一次大劑量或多次小劑量照射均有致白血病作用。
3、化學物質苯致白血病作用比較肯定，苯致急性白血病以急粒和紅白血病為住。
4、遺傳因素某些白血病發病與遺傳因素有關。
1、感染：由於白血病造成正常白細胞減少，尤其是中性粒細胞減少，同時化療等因素亦導致粒細胞的缺乏，使患者易發生嚴重的感染或敗血症，常引起感染的細菌有：革蘭陽性菌，如金黃色葡萄球菌，溶血性鏈球菌，棒狀杆菌等革蘭陰性杆菌，如綠膿杆菌，大腸杆菌，克雷白氏杆菌等，黴菌感染以白色念珠菌，曲黴菌，毛黴菌擴頭毛孢子菌等，上述黴菌感染多發生於長期粒細胞閏少或持續發熱而抗生素不敏感的患者，有的接受皮質激素治療的患者，由於細胞免疫功能低下，更易被病毒感染，如水痘帶狀皰疹病毒，單純皰疹病毒等，此外卡氏肺囊蟲感染也常見，上呼吸道感染及肺炎為其常見類型。
2、腸功能衰竭：由於治療白血病中的化療藥物，放療手段影響腸胃功能，而導致怕胃功能衰竭，患者的營養補充成為一個突出的問題，目前采用鎖骨下靜脈插管到上腔靜脈內進行高營養輸液僅解決部分問題，營養缺乏可發生肺炎，腸炎等並發症。
3、高尿酸血證：正常人由於核酸代謝分解，每日尿中排出尿酸300～500mg，白血病患者因大量白血病細胞的核酸分解可使尿酸排出量增加數十倍，當患者接受化療，放療等治療時則出現高尿酸血症，應用皮質激素等又能增加高尿酸症，高濃度的尿酸很快過飽和而沉澱，引起腎小客廣泛損傷和尿酸結石，可導致少尿，無尿，因此白血病患者必須補充較充分的液體，以保證一定的尿量，並服用別嘌噙醇，如發生腎功能衰竭則須限製補液量，並作透析治療。
4、出血：白血病患者由於白血病細胞惡性增生，血小板明顯減低，易引起呼吸道，消化道，泌尿係出血，尤其是顱內出血，所以要根據病因打取積極止血措施，包括輸注濃縮血小板。
5、肺部疾患：由於白血病患者正常成熟中性粒細胞減少，免疫功能降低，常常導致肺部感染，此外白血病細胞，浸潤可阻塞肺部小血管，支氣管而發生呼吸困難，呼吸窘迫綜合征，胸片可有毛玻璃狀或粟粒網狀，可作肺部放射的試驗性治療。
6、電解質失衡：白積壓病治療過程中常因白血病細胞破壞過多或因化療藥物性腎損害等原因而排鉀過多，又因化療引起飲食欲差，消化係統功能紊亂，納入量不足而致低血鉀，或因白血病細胞破壞使磷釋放增多，導致低鈣等，因此在治療過程中要注意鉀，鈣，鈉等電解質濃度。
7、播散性血管內凝血(DIC)：播散性血管是一組嚴重的出血綜合征。
起病急緩不一。起病隱襲和數周至數月內逐漸進展，或起病急驟。臨床症狀和體征由骨髓衰竭或白血病細胞浸潤所致：
一、貧血
常見麵色蒼白、疲乏、困倦和軟弱無力，呈進行性發展，與貧血嚴重程度相關。
二、出血
半數以上患者有出血，程度輕重不一，部位可遍及全身，表現為瘀點、瘀斑，鼻出血，牙齦出血和月經過多、眼底出血等，出血主要是血小板明顯減少，血小板功能異常、凝血因子減少、白血病細胞浸潤、細菌毒素等均可損傷血管而引起出血。急性早幼粒細胞白血病常伴有彌散性血管內凝血(DIC)而出現全身廣泛出血。
三、發熱
多數患者診斷時有程度不同的發熱。白血病本身可以低熱、盜汗，化療後體溫恢複，較高發熱常提示繼發感染，主要與成熟粒細胞明顯減少相關。常見的感染是牙齦炎、口腔炎、咽峽炎、上呼吸道感染、肺炎、腸炎、肛周炎等，嚴重感染有敗血症等。最常見的致病菌為大腸杆菌、克雷伯菌屬、金黃色葡萄球菌、銅綠假單胞菌、不動杆菌屬、腸球菌屬、腸杆菌屬等細菌感染，以及真菌、病毒、原蟲等感染。
四、浸潤
1、淋巴結和肝脾大急淋較急非淋多見，腫大程度也較顯著。縱隔淋巴結腫大多見於T細胞急淋。
2、骨骼和關節疼痛常有胸骨下端壓痛。白血病細胞浸潤關節、骨膜或在髓腔內過度增殖可引起骨和關節痛，兒童多見，急淋較急非淋常見且顯著。骨髓壞死時可出現骨骼劇痛。
3、皮膚和粘膜病變急單和急性粒-單核細胞白血病較常見。特異性皮膚損害表現為彌漫性斑丘疹、紫藍色皮膚結節或腫塊等。急非淋相關的良性皮膚病變有Sweet綜合征和壞疽性膿皮病，激素治療有效。白血病細胞浸潤可出現牙齦增生、腫脹。
4、中樞神經係統白血病隨著白血病緩解率提高和生存期延長，中樞神經係統白血病(CNSL)成為較突出的問題。以急淋較急非淋常見，急性早幼粒細胞白血病也較多見。常無症狀，可表現為頭痛、頭暈、煩躁，嚴重時出現嘔吐、頸項強直、視神經乳頭水腫和腦神經、脊髓癱瘓等。
5、綠色瘤又稱粒細胞肉瘤(granulocyticsarcoma)或髓母細胞瘤(myeloblastoma)，見於2％～14％的急非淋，由於白血病細胞大量的髓過氧化物酶在稀酸條件下變成綠色，故稱為綠色瘤(chloroma)，常累及骨、骨膜、軟組織、淋巴結或皮膚，但以眼眶和副鼻竇最常見。可表現為眼球突出、複視或失明。M1、M2型多見。
6、睾丸白血病細胞浸潤睾丸，在男性幼兒或青年是僅次於CNSL的白血病髓外複發根源。主要表現為一側無痛性腫大，急淋多於急非淋。
7、其他白血病細胞還可浸潤心髒、呼吸道、消化道，但臨床表現不多。胸腔積液多見於急淋。腎髒浸潤常見，可發生蛋白尿、血尿。
1、凡是工作中接觸電離輻射及有毒化學物質苯類及其衍生物的工作人員，應加強防護措施，認真按工作常規操作，定期進行身體檢查，一量發生血象異常應積極治療
2、生活有節，丐居有常，避寒暑，勞逸結合，使機體處於良好狀態，所謂：“正氣存骨，邪不可幹”
3、人要保持樂觀向上，心情舒暢，忌鬱怒，所謂：“精神內守，病安從來”
急性粒細胞白血病部分分化型的檢查包括染色體、尿酸、血紅蛋白、周圍血白細胞計數及分類檢驗、骨髓象分析、血液生化六項檢查。
白血病病人化療時的飲食原則，應以高蛋白、多維生素為主，如牛奶、雞蛋、鵝血、蘑菇、猴頭、大棗、蓮藕、菠菜、蘋果、柑橘、飴糖等。因化療而致惡心嘔吐、腹瀉、食少的患者，可用竹筍、蘆筍、甘蔗汁、秋梨、苡米、山藥等食物，其具有和胃止嘔，健脾止瀉的作用。
一、支持治療
1、注意休息：高熱、嚴重貧血或有明顯出血時，應臥床休息。進食高熱量、高蛋白食物，維持水、電解質平衡。
2、感染的防治：嚴重的感染是主要的死亡原因，因此防治感染甚為重要。病區中應設置“無菌”病室或區域，以便將中性粒細胞計數低或進行化療的人隔離。注意口腔、鼻咽部、肛門周圍皮膚衛生，防止粘膜潰瘍、糜爛、出血，一旦出現要及時地對症處理。食物和食具應先滅菌。口服不吸收的抗生素如慶大毒素、粘菌素和抗黴菌如製黴菌素、萬古黴素等以殺滅或減少腸道的細菌和黴菌。對已存在感染的患者，治療前作細菌培養及藥敏試驗，以便選擇有效抗生素治療。一般說來，真菌感染可用製黴菌素、克黴唑、咪康唑等；病毒感染可選擇Ara-c、病毒唑。粒細減少引起感染時可給予白細胞、血漿靜脈輸入以對症治療。
3、糾正貧血：顯著貧血者可酌情輸注紅細胞或新鮮全血；自身免疫性貧血可用腎上腺皮質激素，丙酸睾丸酮或蛋白同化激素等。
4、控製出血：對白血病采取化療，使該病得到緩解是糾正出血最有效的方法。但化療緩解前易發生血小板減少而出血，可口服安絡血預防之。有嚴重的出血時可用腎上腺皮質激素，輸全血或血小板。急性白血病(尤其是早粒)，易並發DIC，一經確診要迅速用肝素治療，當DIC合並纖維蛋白溶解時，在肝素治療的同時，給予抗纖維蛋白溶解藥(如對羧基苄胺、止血芳酸等)。必要時可輸注新鮮血或血漿。
5、高尿酸血症的防治：對白細胞計數很高的病人在進行化療時，可因大量白細胞被破壞、分解，使血尿酸增高，有時引起尿路被尿酸結石所梗阻，所以要特別注意尿量，並查尿沉渣和測定尿酸濃度，在治療上除鼓勵病人多飲水外，要給予嘌呤醇10mg/kgd，分三次口服，連續5～6天；當血尿酸>59um01/L時需要大量輸液和堿化尿液。
二、化療
化療是治療急性白血病的主要手段，因化療副作用大，因此化療期間及化療後應同時用“脫毒的紅豆杉藥材”以降低其副作用，同時長期服用達到防止複發轉移的目的。化療可分為緩解誘導和維持治療兩個階段，其間可增加強化治療、鞏固治療和中樞神經預防治療等。緩解誘導是大劑量多種藥物聯用的強烈化療，以求迅速大量殺傷白血病細胞，控製病情，達到完全緩解，為以後的治療打好基礎。所謂完全緩解，是指白血病的症狀，體征完全消失，血象和骨髓象基本上恢複正常，急性白血病末治療時，體內白血病細胞的數量估計為5×1010～13；，經治療而達到緩解標準時體內仍有相當數量的白血病細胞，估計在108～109以下，且在髓外某些隱蔽之處仍可有白血病細胞的浸潤。維持治療量一係列的小劑量較緩和的治療方案進行較長時間的延續治療，目的在於鞏固由緩解誘導所獲得的完全緩解，並使病人長期地維持這種“無病”狀態而生存，最後達到治愈。鞏固治療是在維持治療以後。維持治療以前，在病人許可的情況，再重複緩解誘導方案。強化治療是在維持治療的幾個療程中間再重複原緩解誘導的方案。中樞神經預防性治療宜在誘導治療出現緩解後立即進行，以避免和減少中樞神經係統白血病發生，一個完整的治療方案應遵循上述原則進行。
1、急性淋巴細胞白血病的治療
（1）緩解誘導治療：治療ALL常用的化療方案是VP方案，以VP方案為基礎再與DRN(柔紅黴素)，ADM(阿黴素)，Ara-c，L-ASP(左旋門冬酰胺酶)和6-MP等藥物組成許多有效的多藥聯用方案。兒童初治病例CR(完全緩解)率可達90％～95％；成人亦可達80％～90％。多藥聯用方案主要用於難治和複發病例的治療，常用方案見表。
（2）急性淋巴細胞白血病的緩解誘導方案化療方案劑量用藥方法VP方案VCR2mg靜注，第1天每周一次PDN60mg分次口服，第1-7天DVP方案DRN1mg/kg靜注，第1天，每周1次4～6周為一療程VCR1.5mg/m2靜注，第1天，每周一次PDN40mg/m2口服，第1～8天POMP方案PDN60mg/d分次口服5天為一療程VCR2mg靜注，第1天MTX30mg靜注，第2、5天6-MP100mg口服VDCP方案DRN40mg/m2？d靜注，第1、2、3、15、16、17天三周為一療程VCR2mg靜注，第1、8、15、21天CTX0.4-0.8/m2靜注，第1、15天PDN40-60mg/m2？d口服，第1-14天後，減量DVP+ASP方案VCR2mg靜注，第1天，每周1次第15天作骨髓檢查，如仍有白血病細胞再用DRN50mg/m2，4周為一療程DRN50mg/m2靜注，第1、2、3天PDN60mg/m2分次口服，第1-28天L-ASP600u/m2靜注，第17-28天注：VP、DVP方案適用於兒童病例。
（3）維持治療：凡用上述方案達到CR後，應繼續用原方案鞏固療效。用VP和VDP方案者，應再繼續2～3周；用POMP方案者可再用兩個療程。緩解期間用6-MPl00mg/d，連續口服7天，繼之給CTX400mg靜注；間歇7天再給MTXl5mg，靜注或口服，第1、5、9天；間歇3天後依次重複上述治療。
（4）複發的治療：可繼續使用VP方案或Ara-C5-10mg，每日1次靜注，共4次，或DRNlmg/kg？d，靜注，共4天。
三、放射治療
1、脾髒照射：脾腫大，疼痛，不能手術者。照射量1000～2000cGy/3～10次，3至12天。
2、硬膜外浸潤壓迫脊髓：照射野上下均超出病灶區2個椎體，照射量為300～400cGy/次，照射3次後，改為200cGy/次，照射15次。
3、中樞神經係統照射：主要用於病部白細胞計數增高，T細胞型，血小板減少，淋巴結及脾髒腫大明顯者。
（1）預防性照射，經化療症狀緩解後開始照射，全顱采用兩側野對穿照射，照射量為1800～2200cGy。
（2）治療性照射：聯合化療，全顱照射1800cGy。
（3）複發治療：行中樞性照射，顱部2000～2500cGy，骨髓1000～1250cGy。
4、全射量髓消除：800cGy/次，用3天。
另外，對髓外局部病灶可局部照射，非姑息治療。放療應聯合使用大劑量腎上腺皮質激素，也可同時使用MTX+Ara-C+氫化考的鬆椎管內注射。
四、免疫治療
本病雖行長時間的鞏固強化治療，但體內仍殘留一定數量的白血病細胞，用化療不能達到將其徹底消滅的目的，依靠人體的免疫可能消滅這些殘留的白血病細胞。近年來，免疫治療已逐漸被臨床應用，常用的藥物有BCG、TF、IFN等。