小兒肝素-血小板減少-血栓形成綜合征的發病原因與肝素的使用有關。本病征在使用肝素後發生，其發生機製尚未闡明。多數學者認為係免疫機製所致。
小兒肝素-血小板減少-血栓形成綜合征除了其臨床表現外，還可引起其他疾病。本病可致呼吸困難、肺動脈高壓、心肌梗死等，故應引起臨床醫生和家長的高度重視。
小兒肝素-血小板減少-血栓形成綜合征有應用肝素史。在應用肝素後2～14天，多為5天後，患者發生血小板減少，出血和靜脈、動脈血栓形成，可表現為肺栓塞或累及冠狀血管、腦及胃腸道動脈的相應症狀，如麵色蒼白、出冷汗、呼吸困難、胸痛、咳嗽等症，甚至彌漫性血管內凝血(DIC)。
小兒肝素-血小板減少-血栓形成綜合征的發病原因與肝素的使用有關故在預防方麵，應注意早睡早起和運動身體，易感者需注意避免使用肝素
小兒肝素-血小板減少-血栓形成綜合征在確診時，除依靠其臨床表現外，還須借助化學檢查。主要的檢查方法有以下幾種：
1、血常規檢查
血液檢查外周血血小板顯著減少。再用肝素後，血小板再次減少。
2、血小板聚集因子
肝素依賴性血小板聚集因子，在血小板減少的同時即可出現，並持續數月，是一種較特異的實驗室診斷指標。
3、血清素釋放試驗
血清素釋放試驗雖較敏感而特異，但較繁雜，要求很高。
小兒肝素-血小板減少-血栓形成綜合征患者宜多吃富含纖維素的食物。選用植物性油脂，多采用水煮、清蒸、涼拌等方式烹調。禁食肥肉、內髒、魚卵、奶油等膽固醇高的食物。奶類及其製品、五穀根莖類、肉魚豆蛋類、蔬菜類、水果類及油脂類等六大類食物，宜多樣攝取，才能充分獲得各種營養素。
小兒肝素-血小板減少-血栓形成綜合征一旦發病，應立即停用肝素，換用其他抗凝治療。有血栓形成者可動脈內注射尿激酶。尿激酶為酶類溶血栓藥，能激活體內纖溶酶原轉為纖溶酶，從而水解纖維蛋白使新鮮形成的血栓溶解。尿激酶對腦血栓、周圍血管栓塞、中央視網膜血管栓塞、急性心肌梗死等新鮮血栓栓塞性疾病，以及腎移植、整形外科手術等出現的血栓，均有較好的療效。