小兒再生障礙性貧血的發病可能和下列因素有關：
1、藥物
藥物是最常見的發病因素。
2、化學毒物
苯及其衍化物和再生障礙性貧血的關係已為許多實驗研究所肯定。苯進入人體，易固定於富含脂肪的組織。慢性苯中毒時，苯主要固定於骨髓。苯中毒再生障礙性貧血可呈慢性型，也可呈急性嚴重型，但以後者居多。
3、電離輻射
Ｘ線、γ線或中子可穿過或進入細胞，直接損害造血幹細胞和骨髓微環境。長期超允許量放射線照射（如放射源事故）可致本病。
4、病毒感染
病毒性肝炎和再障的關係已較肯定，稱為病毒性肝炎相關性再障，是病毒性肝炎最嚴重的並發症之一。肝炎病毒對造血幹細胞有直接抑製作用，還可致染色體畸變。
5、免疫因素
再障可繼發於胸腺瘤、係統性紅斑狼瘡和類風濕性關節炎等，患者血清中可找到抑製造血幹細胞的抗體。
6、遺傳因素
Fanconi貧血係常染色體隱性遺傳性疾病，有家族性。
7、陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）
小兒再生障礙性貧血PNH和再障關係相當密切。
小兒再生障礙性貧血重症和病情進展迅速者常並發心功能不全、嚴重感染和內髒出血，尤其是顱內出血，常危及小兒生命。若反複輸血可致含鐵血黃素沉著症，導致重要髒器功能損害。此外，本病還可並發營養缺乏、生長障礙等。
小兒再生障礙性貧血可分為急性型和慢性型兩種類型。類型不同，其臨床表現也不同，具體如下：
1、急性型再障
急性型再障起病急、進展迅速，常以出血和感染發熱為首起及主要表現。病初貧血常不明顯，但隨著病程發展，貧血呈進行性進展。患者幾乎均有出血傾向。60％以上有內髒出血。患者主要表現為消化道出血、血尿、眼底出血（常伴有視力障礙）和顱內出血。
2、慢性型再障
急性型再障起病緩慢，以出血為首起和主要表現。出血多限於皮膚粘膜，但不嚴重。患者可並發感染，常以呼吸道感染為主，容易控製。若治療得當，堅持不懈，不少患者可獲得長期緩解以至痊愈，但也有部分病人遷延多年不愈，甚至病程長達數十年。
小兒再生障礙性貧血在預防時，應注意以下幾點：
1、合理用藥
化學物質尤其是藥物，是導致再障的最常見因素，所以必須注意合理用藥盡可能避免應用氯黴素、解熱鎮痛藥等嚴格掌握對造血係統有損害的藥物的應用指征，防止濫用對造血係統有損害的藥物避免接觸苯等有害化學物質
2、加強防護措施
接觸損害造血係統毒物或放射性物質時，應加強各種防護措施患者應盡可能減少放射診斷治療次數，避免過多照射發生，並定期進行血象檢查
3、防治病毒感染
大力開展防治病毒性肝炎及其他病毒感染小兒日常應加強體育鍛煉，注意飲食衛生，防止感染
小兒再生障礙性貧血在確診時，除依靠其臨床表現外，還需借助化學檢查。主要的檢查方法有以下幾種：
1、血液檢查
檢查顯示三係細胞減少，網織紅細胞
2、骨髓象
急性型者為骨髓增生低下或重度低下；慢性型者多呈增生不良。檢查可見灶性增生，巨核細胞明顯減少，非造血細胞增多。
3、其他
胸片檢查可見心髒擴大；B超顯示無肝、脾、淋巴結腫大；顱內出血時，應做腦CT檢查。
小兒再生障礙性貧血在飲食方麵，應注意以下幾點：
1、高蛋白低脂肪
對一般貧血病人來說，首先應考慮給予高蛋白飲食。蛋白質可通過食用動物的瘦肉以及肝、腎等內髒獲得。其次，應盡量控製脂肪的攝入量。
2、豐富的維生素
就貧血病人而言，維生素B1、維生素B12、維生素C和葉酸等是至關重要的。維生素B1的補充，可以通過糧食特別是粗雜糧食物獲得；維生素B12和葉酸，主要來源於動物內髒等食物；維生素C的主要來源，則是各種新鮮的蔬菜和水果。
3、補充微量元素
患者應多食用含鐵豐富的食物。此外，適量補充微量元素銅對糾正貧血相當重要。人體對銅的生理需要量甚微，通過日常飲食即可滿足。
4、少食含鹽食物
貧血病人應少食含鹽食物。一旦出現水腫，還應暫時禁鹽。
中醫治療小兒再生障礙性貧血的驗方主要有以下幾個。
1、參馬鹿茸散：紅人參30g，製馬錢子1Og，鹿茸1Og，共研細末。3～6歲每次0.2～0.3g，6～9歲每次0.3～0.4g，9～12歲每次0.4～0.5g，日服3次，飯後溫開水送服。服10天停5天，再開始服用，60天為1療程。
2、生血片：胎盤粉210g，肉桂45g，海螵蛸45g，皂礬500g，阿膠90g。前4味藥共研細末，將阿膠化開，加適量澱粉製成糊狀，與藥麵混合製成片劑，每片0.5g。3～6歲每次服1/2～1片，6～9歲每次1～2片，9～14歲每次2～3片，日服2～3次。
3、生精補血湯：鹿胎膏1Og，阿膠9g，枸杞子15g，熟地12g。先將枸杞子、熟地水煎2次，每次1小時，去渣後入鹿胎膏和阿膠，溶化後分2次服，連服1～3個月。
4、牛骨髓丸：牛骨髓、紫河車、龜板膠、鹿角膠、阿膠、肉桂、首烏、當歸各等量，製成丸劑。3～6歲每次2～3g，6～9歲每次4～5g，9歲以上每次6g，日服3次。